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（一）定义 经济性评估是指采取卫生经济学或药物经济学的基本方法，鉴别、测量、比较、分析不同药品治疗方案的成本、效益、效果、效用等，综合判断药品临床投入产出比，衡量其临床使用的经济价值（预算影响）。经济性评估的实施主要参考在用的国家规划教材及国际经济学评价权威指南。 （二）健康产出指标的选择与测量1. 效果/疗效 经济性评估中选择的效果/疗效指标建议与有效性评估中的效果指标选择保持一致。 2. 效用建议在实施经济学评估时尽量采用效用值作为健康产 出结果测量值，以提高不同研究间的可比性。推荐以质量调 整生命年（Quality-Adjusted Life Years，QALYs）作为抗肿瘤药品效用测量的指标。QALYs 的计算为延长的生命年数与这 段时间内的健康效用值（权重值）的乘积，既考虑了治疗方案对患者生存时间的影响，也考虑了对患者生命质量的影响。 当研究条件允许时，以效用值作为待评价抗肿瘤药品的临床产出结果；否则，则仍以临床效果/疗效作为健康产出。 对于效用值的来源，首先推荐选择基于中国人群积分体 系测量获得的效用值。当文献中无待评药品相关疾病的中国抗肿瘤人群效用值时，推荐开展调查，测量相关疾病效用值。建议使用普适性量表，并优先使用适用于中国肿瘤患者的积 分体系。当有证据表明普适性效用量表不足以反映某一患病 人群重要特征或疾病症状时，可以使用疾病特异性效用量表。 当针对特殊疾病或人群无可用间接测量量表时，可采用直接测量法测量效用值。直接测量法包括视觉模拟标尺法、标准博弈法、时间权衡法等。推荐直接通过患者本人测量其健康相关生命质量。 当无法通过调研测量得到效用值时，可从文献中获取背景条件相似、疾病状态相近人群的效用值，但需在敏感性分析中予以考察。 3. 效益效益是指用货币单位量化的健康产出。疾病治疗方案的效益包括直接效益、间接效益和无形效益三个部分。 直接效益指实行某项干预措施后所节省的卫生资源，可以用货币计量直接效益。 间接效益指实行某项干预措施后所增加的患者健康时间或劳动生产力恢复带来的收益。推荐使用人力资本法计算间接效益。 无形效益指实行某项干预措施后减轻或者避免患者身体和精神上的痛苦，以及康复后带来的舒适和愉快等。推荐采用意愿支付法计算无形效益。 4. 健康产出贴现当待评药品治疗时间超过一年时，建议对发生在未来的健康产出进行贴现。贴现率的选值建议采用5%，同时应进行敏感性分析，若采用其他贴现率，应给出合理解释。 5. 临床结果外推效果外推主要涉及的问题有两个方面，一是在严格的随机对照条件设置下得到的疗效是否能够反映真实世界情况；二是真实世界下得到的效果是否能直接运用到不同的临床诊疗环境之中。需分析评价纳入的目标人群的特征（人口特征、疾病病情特征、所属地区医疗保障体系特征、文化特点等）与外推人群特征的异同，判断外推的合理性和可行性。 （三）成本指标选择与测量1. 成本定义及分类 药物治疗成本是指患者因接受肿瘤治疗而消耗的医疗资源和相关非医疗资源。 药物治疗成本主要包括直接成本、间接成本和隐性成本。对于间接成本和隐性成本，研究者可以灵活处理，但要避免重复计算。直接成本包括直接医疗成本和直接非医疗成本。直接医疗成本通常包括门诊费用、住院费用、自购药费用等；直接非医疗成本通常包括交通费、营养费、陪护费等；间接 成本指由于疾病、伤残或死亡造成的患者和其家庭的劳动时间及生产率损失，包括休学、休工、早亡等造成的患者及家 人的经济收入损失等。当隐性成本显著较高时，需要对其进 行专门的评估。 2. 成本测量的角度成本范围的界定需要与所确定的研究角度和研究时间保持一致。常用的研究角度有：全社会角度、卫生体系角度、医疗保障支付方角度、医疗机构角度和患者角度等。 不同测算角度的成本构成不同。全社会角度下应纳入所 有直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本，理论上所有应用于公共决策的经济学评价都应该提供全社会视角的研究结果，然而在实践中全社会视角的研究结果较难获得；卫 生体系角度下应纳入卫生系统内的所有直接医疗成本；医疗保障支付方角度下应纳入医保支付范围内的所有直接医疗成本；医疗机构角度下，应纳入在本医疗机构承担的直接医疗成本和非医疗成本（如果适用）；患者角度下，应纳入患 者相关的所有直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本。抗肿瘤药品一般价格昂贵，是构成直接医疗成本的主要 部分，应准确收集药品价格（考虑患者援助计划）、用法、用量、疗程等数据对药品费用进行测算。此外，抗肿瘤药品一般不良事件较多且涉及范围广，应关注不良事件产生的治疗费用，将其干预和监测成本纳入直接医疗成本。报告结果时建议在不同药品价格水平和不同情境下做治疗成本的情境分析，供决策者参考。可采用国际上比较通用的生产要素法以及作业成本法（Activity-Based Costing，ABC）进行成本分析。 3. 成本测量及测量范围考虑数据可获得性，可通过费用的测算进行成本测量。成本测量时建议首先列出与实施干预措施相关的资源项目，并明确资源项目的计量单位，再根据该计量单位测算消耗的资源数量。计量单位主要包括两类，一是卫生资源消耗的自然单位，二是根据国家相关部门制定的项目标准。 建议成本测量的范围与所确定的研究时限一致，纳入研究时限内与实施干预措施相关的所有当前的和未来的成本。同时，坚持与临床效果对等原则，将产生“该类临床效果”对应的所有诊疗活动所产生的成本均纳入成本测量范围。 在基于临床试验的抗肿瘤药品临床综合评价中，应根据研究目的，识别并排除为了进行临床试验而发生、但在实际临床治疗中不会发生的“试验成本”。 如果待评药品发生了药品不良反应，则需计入待评药品成本。与不良反应相关的成本主要有两类，一是为避免或监测不良反应发生而产生的成本；二是不良反应发生后进行医疗干预而产生的成本。尤其需要关注中度和重度不良反应对成本产生的影响。 对于因疾病治疗所付出的间接成本，也称劳动力成本，建议采用人力资本法进行计算，即假定所有损失的时间用于生产，用劳动力市场平均工资水平去估算因疾病或过早死亡带来的劳动力损失。 4. 药品价格药品价格是成本测算的基础数据。药品单价建议优先使用官方或权威机构发布的最新价格信息（集中招标采购的中标价等），其次可选医疗机构或正规经营药店的销售价格。如果某一医疗资源项目在市场上存在多个价格，在市场份额分布已知前提下，可采用市场份额加权的平均价格；在市场份额不可获得时，可采用所有已知价格的中位数或平均数。 同一通用名相同剂型不同规格药品的价格可以采用限定日剂量（Defined Daily Dose，DDD）进行校正，再进行加权或中位价格的计算；不同剂型的药品如果治疗目标相当，也可以通过 DDD 方式进行价格转换，然后再计算加权平均价格或中位价格。 5. 成本贴现当待评药品治疗时间超过一年时，建议对发生在未来的成本进行贴现。建议对成本与健康产出采用相同的贴现率。 （四）经济学评估根据评估决策需求，对待评主题进行经济学评估。评估方法主要有成本-效用分析（Cost-Utility Analysis，CUA）、成本-效果分析（Cost-Effectiveness Analysis，CEA）、成本-效益分析（Cost-Benefit Analysis，CBA）、最小成本分析（Cost Minimization Analysis，CMA）等 4 种。在条件允许的情况下优先考虑 CUA。 1. 成本效用分析临床产出指标相同和不同的抗肿瘤药品之间的比较分析均适用。通常采用QALYs 作为 CUA 的健康产出指标，既体现治疗方案对患者生存时间的影响，也体现对生命质量的影响，尤其适用抗肿瘤慢性病治疗药品的经济性评估。需要注意的是，不同的生命质量测量方法、测量工具以及效用积分体系均会对效用值产生影响，建议评估报告具体阐述效用值的测量方法。 2. 成本效果分析适用于比较相同临床产出的不同治疗方案的评估，通常以健康产出指标为临床效果指标。当抗肿瘤疾病治疗方案的产出指标只体现或主要体现在某一个临床产出指标时，可考虑使用 CEA。当肿瘤疾病治疗效果有多个测量指标时，建议采用对疾病治疗或者对患者最为重要的效果指标。 3. 成本效益分析当健康产出指标可以无争议地转化为货币时，或者当研究目标产出指标本身就是投入所获得的收益时，可采用该方 法。CBA 的成本和健康产出均采用经济指标衡量，可将健康 产出通过意愿支付法或人力资本法等方法转换为货币指标，进而计算净效益。在评估中需要解释健康产出转换成货币值采用的所有步骤和方法，并使用不确定性分析验证主要假设。 4. 最小成本分析当有证据显示待评估的抗肿瘤药品及其对照药品的重 要临床产出无统计学差异或无临床差异时，可选择 CMA 方 法。在证明不同抗肿瘤药品临床产出无差异时，统计学无差 异和临床无差异均可接受，当存在公认的临床无差异标准时，以临床无差异为准。 5. 增量分析
CEA 和 CUA 是按照增量分析结果进行决策，在干预药品和对照药品之间进行成本和健康产出两个维度的比较，主要是计算两方案之间的增量成本效果比（Incremental Cost- Effectiveness Ratio，ICER）或增量成本效用比（Incremental Cost-Utility Ratio，ICUR），即成本之差和效果/效用之差的比值，意为额外得到一个健康产出所需额外投入的成本。若存在多个对照方案，可参考国际做法以排名形式（League Table）比较干预方案与对照方案间的成本及产出，剔除处于绝对劣势（ Dominated ） 和延伸绝对劣势（ Extendedly Dominated）的药品，从剩余药品中根据决策环境选出最具有经济性的药品。ICER 对比支付意愿（Willingness to Pay，WTP）阈值，决定干预药品相较于对照药品是否更加经济。 6. 不确定性分析不确定性分析包括方法学不确定性、参数不确定性及模 型不确定性等。研究者应当对经济学评价过程中的各种来源的不确定性进行全面分析。方法学及模型不确定性多采用情 境分析。研究者应当明确定义不同情境下的分析方法和研究 假设，并对不同情境分析的结果之间的差异进行合理解释。参数的不确定性可以采用单因素、多因素分析法等确定性敏 感性分析，也可以采用蒙特卡洛模拟（Monte Carlo Simulation）进行概率敏感性分析。 参数敏感性分析用于研究系统对单个或多个输入因素变化的敏感程度：例如药品价格、转移概率等，按因素取值确定与否可分为确定性敏感性分析和概率敏感性分析。参数敏感性分析范围需要有充分依据，来源于文献报告的 95%置信区间、最大值和最小值，或者同类研究中参数估计的高值和低值。应尽可能纳入较多参数，对于参数分布等需给出合理说明。 单因素不确定性分析可用暴风图表示，明确各个不确定因素对结果影响的大小。需注意对暴风图坐标轴产出指标、分析变量等进行说明（图 1）。建议使用成本效果可接受曲线或成本效果散点图，展现概率敏感性分析结果（图 2）。
图 1单因素敏感性分析暴风图示例
图 2 成本效果可接受曲线（左）与散点图示例（右）
7. 预算影响分析 可根据情况，选择是否针对特定药品的经济性开展预算影响分析。预算影响分析的实施可参考第三章相关内容。
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