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（一）定义
有效性评估是药品使用后对患者疾病状况改善程度进行科学评估的过程，包括疾病的预防、诊断和治疗。 有效性是抗肿瘤药品临床综合评价的核心内容之一。除特定情况，建议所有抗肿瘤药品的临床综合评价均开展药品临床使用的有效性评估。 鉴于目前在用的多种抗肿瘤药品存在超说明书使用、长期临床疗效研究证据匮乏等问题，建议综合运用文献证据、临床试验数据及 RWD 开展临床用药有效性评估。
（二）指标选择
依据国家卫生健康主管部门及专业学（协）会出版的疾病治疗指导原则、指南、规范等，按照简明性、可操作性和可比性等原则，根据主要临床治疗效果、次要临床治疗效果情况，选择相应结局或中间指标，构建核心指标体系，定义数据来源及收集方式。 抗肿瘤药品有效性评估的指标主要以患者用药后的实际疗效为依据，设立主要临床结局、次要临床结局和患者报告结局指标。优先选取能够反映患者长期获益及用药后整个生命进程疾病转归等相关指标作为主要临床结局，其他可准确测量的临床指标等作为次要临床结局。
1. 主要临床结局指标主要临床结局指标主要包括总生存期与无进展生存期。 （1）总生存期（Overall survival，OS）：从界定的开始时间（如随机分组）至因各种原因导致病人死亡的时间。 （2）无进展生存期（Progression-free survival，PFS）：从界定的开始时间（如随机分组）至出现肿瘤客观进展或死亡的时间。 若同时有总生存期和无进展生存期，推荐使用总生存期作为主要临床结局指标。若使用无进展生存期作为主要临床结局，需详细阐述原因。
2. 次要临床结局指标次要临床结局指标主要包括疾病控制率、至疾病进展时间、无病生存期、无远处转移生存期和客观缓解率。 （1） 疾病控制率（Disease Control Rate，DCR）：指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的患者比例（主要针对实体瘤），含完全缓解（Complete Response，CR）、部分缓解（Partial Response，PR）和稳定（Stable Disease，SD）的病例。 （2）至疾病进展时间（Time To Progression，TTP）：界定的开始时间（如随机分组）至出现肿瘤客观进展的时间，不包括死亡。 （3） 无病生存期（Disease-free Survival，DFS）：从界定的开始时间（如随机分组）至出现肿瘤复发或由任何原因引起死亡的时间。 （4） 无远处转移生存期（Distance Disease-free Survival， DDFS）：经过治疗后除原发病灶以外，未发现全身其他地方有转移病灶的时间。 （5） 客观缓解率（Objective Response Rate，ORR）：肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例。对肿瘤负荷进行评估是判断肿瘤治疗效果的重要手段之一，评价标准可依据实体瘤疗效评价标准指南（Response Evaluation Criteriain Solid Tumors，RECIST）。 随着介入治疗、靶向治疗以及免疫治疗药物在临床的实 际应用，新评价标准将肿瘤大小和密度相结合，用于满足传统实体瘤放射、化学治疗的效果评价标准无法准确而全面地 评价介入、靶向及免疫治疗药物的抗肿瘤效果，在实际抗肿 瘤药品临床综合评价中，应结合被评价药物的实际应用特点，酌情选择适宜的评价标准。 血液肿瘤主要包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤三大类。依据中国淋巴瘤治疗指南（2021 年版），目前淋巴瘤的治疗效果评价主要采用 Lugano 2014 评价标准，并将治疗效果分为基于 CT 和（或）MRI 评价的影像学缓解和基于 PET-CT 评价的代谢缓解；其中，PET-CT 评价代谢缓解的依据是 PET 5分法（Deauville 标准）。白血病和骨髓瘤可分多种临床类型，不同类型的疗效评价标准也不完全相同，具体评价时可参考相关病种指南或诊疗规范，例如国家卫生健康部门发布的指导原则、诊疗规范，中华医学会、中国医师协会、中国抗癌协会、中国临床肿瘤学会等学（协）会发布的诊疗指南及国外权威指南等。
3. 患者报告结局指标患者报告结局（Patient-reported Outcome，PRO）是直接 来自于患者对自身健康相关生活质量的报告，主要包括患者 对其自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告。肿瘤患者报告的结局关注抗肿瘤药品治疗对患者健康相关生活质 量的影响，包括疾病相关的症状、症状相关的不良事件、生理功能、心理功能及社会角色。患者报告结局的测量方式包 括患者自填量表或者问卷、面对面定性访谈以及电话访谈等。推荐使用针对中国人群设计的通用量表和肿瘤疾病别特异性量表等患者报告结局量表，或使用依据中国人群测定的效 用值积分体系计算相关效用值。
（三）有效性测量有效性指标的测量应基于可获得的最佳证据，并从临床疗效或实际效果指标中选优。对于新药，当随机对照试验（RandomizedControlled Trial，RCT）的疗效数据/证据可获得并适用时，优先选择其作为临床疗效数据/证据；对于已上市多年的药品，建议考虑使用 RWS 中的实际效果数据/证据。推荐优先考虑基于中国人群开展的大样本、多中心数据/证据或含有中国人群的国际多中心数据/证据。如选择含有中国人群的国际多中心 RCT 数据/证据，建议尽可能地对中国亚组人群的特征进行描述和分析；当无法获得含有中国人群的数据/证据时，可以使用基于其他国家或地区人群的数据/证据，但需要清晰地解释使用这些数据/证据的合理性，强调人群之间潜在的差异，并针对关键参数进行不确定性分析。 推荐优先选择待评价药品与对照药品头对头直接比较的实效性临床试验（Pragmatic Clinical Trial，PCT）和RCT数据/证据。当缺少直接比较数据/证据时，可选择间接比较或网络荟萃分析的数据/证据。同时，重视对现有可获得的长期队列数据的分析，以反映患者长期生存情况与药品的远期疗效，鼓励开展前瞻性研究以收集患者长期用药情况和生存状态数据。
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