临床综合评价的研究设计通常包含文献分析、临床研究、定性访谈和模型研究等四个方面。建议根据流行病学、卫生 统计学、卫生技术评估的标准评价流程及方法进行临床综合 评价研究设计。建议在必要时采用多中心临床研究方法，在 更大的范围内收集病例资料，提升抗肿瘤药品临床综合评价 结果的代表性和可信度，保证研究质量。
针对安全性和有效性评估，建议采取文献分析与临床研究和定性访谈分析相结合方式开展。基于文献分析结果，确定临床研究、定性访谈证据评估需求，定义评估问题及关键指标，建立基于临床研究和定性访谈数据分析的评估方案；针对经济性评估，建议结合临床现实数据进行成本和/或费用分析，必要时可根据文献参数等建立远期成本效果分析模型或预算影响分析模型。
遵循 PICOS 原则，即通过明确目标人群（P），明确干预措施（I）和对照措施（C），确定结局指标（O）和总体设计（S）等基本内容，对评价主题进行合理设计。
评价步骤是完整的待评问题解决方案的实施流程，包括确定拟解决的决策问题（评价背景和评价目的）、评价角度、研究人群、药物治疗的干预和对照措施、评价维度和测量指标、评价方法和数据来源，以及评价计划和时间安排（图 3）。
图 3 抗肿瘤药品临床综合评价基本步骤
一、评价背景
评价背景的核心是阐述立题依据。需提供的信息主要包括待评药品相关适应证的疾病流行病学概况、医疗服务利用情况、经济负担情况、主要干预措施（如国内外临床诊疗指南对治疗方案的推荐，包括药物与非药物）、全球范围内相关干预措施的有效性、安全性和经济性等的评价现状、临床上或政策上存在的主要问题、待评药品的优势以及本研究的价值（必要性和重要性）等。
二、评价目的
明确提出本次抗肿瘤药品临床综合评价的主要目的和待解决的问题。评价目的中简明扼要地阐述“运用何种理论和方法，解决何种主要问题，达到何种主要目的”。评价目的与评价背景所阐述的问题相互呼应。
三、评价角度
建议研究者根据研究目的和报告对象明确评价角度。评价角度主要包括以下几类：全社会角度、卫生体系角度、医疗保障支付方角度、医疗机构角度以及患者角度。
当研究目标服务于卫生政策决策时，推荐采用卫生体系角度进行评价；当研究属于纯理论或方法学研究时，可考虑全社会角度的评价；对于其它情形，研究者可根据评价目的选择合适的评价角度。
四、目标人群
评价需要明确待评药品的目标人群以及纳入标准与排 除标准。一般情况下，抗肿瘤药品临床综合评价的目标人群 与药物的适用证人群一致；当临床研究人群与真实世界用药 人群有差异时，建议进一步探索不同人群的差异对评价结果 造成的影响，并采用流行病学特征描述目标人群的患者类型，如年龄、性别、疾病类型与严重程度、有无其他合并症或危 险因素、社会经济特征等。
建议采用国内通用的疾病分类编码界定适应证。当目标 人群存在较大的异质性时，可以根据研究需要开展亚组分析，如根据人口特征、疾病亚型、严重程度和合并症进行分层分 析。
五、待评药品与对照药品
待评药品和对照药品的描述包括剂型、规格、用法用量、给药方式、合并用药和治疗史等信息。待评药品和对照药品以通用名表示，同时列出商品名。
对照药品的选择建议尽可能采用相同适应证或药理机制等的标准治疗方案（如指南推荐治疗方案）推荐的药品。如果没有标准治疗方案，可以考虑临床上的常规治疗方案推荐的药品（如临床用量最大的药品）。如果某些疾病目前仍然没有有效医疗措施或不建议干预，可与安慰剂（即无干预）进行比较，但须说明无医药干预的临床合理性。建议评价单位组织相关领域专家进行论证，尽量反映临床真实的用药状态和用药需求。
如果待评药品属于现存的治疗药物分类，原则上选择同
一治疗分类中的标准治疗或临床常用药物作为对照；如果药物属于一个新的治疗药物分类，且适应证或药理机制等与其他药物相同或相近，则选择适应证或药理机制等相同或最相近的药物作为对照；如果采用单臂临床研究设计，可考虑使用真实世界的标准治疗方案作为对照。标准治疗或最常用治疗的选择可参考国内外循证诊治指南所提供的标准治疗或常规治疗方案，同时充分征求权威临床专家的专业意见。
根据评价目的，可选择一个或若干个对照药品。
六、评价维度及指标选择
评价维度是评价设计的核心内容，常用评价维度包括：安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性评价维度。建议针对决策问题，选择确定具体纳入评价的维度。如针对超说明书用药的评价，建议重点针对安全性和有效性进行评价。纳入或不纳入某个具体维度，建议在综合评价的设计方案中做出明确说明。在各维度内确定相应的测量和评价的指标，具体要求参见“第一章”的相关内容。
七、研究方法选择
实施抗肿瘤药品临床综合评价，应采用定性与定量结合的方法，收集相关证据进行分析。对安全性、有效性和经济性进行评价时，首先采取系统文献综述进行证据分析，若仍未满足评价的需求，建议增加临床研究等实证证据的收集。进行临床研究等证据收集时，建议首选基于医院病例数据的 RWD 研究，尤其是回顾性研究等 RWS 设计。历史数据若未能满足需求时，可开展前瞻的观察性或干预性研究（如临床试验研究）。
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