应知应会（2026版GCP新修订）：（1）基本概念

应知应会（2026版GCP新修订）：（2）试验的过程

药物临床试验质量管理规范(GCP)（2026年修订）

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1、什么是GCP？GCP实施时间？GCP适用范围？

（1）GCP:药物临床试验质量管理规范是药物临床试验全过程应当遵循的伦理、科学和质量的标准。药物临床试验全过程包括计划、启动、执行、记录、监督、评估、分析和报告。

（2）2026版GCP于2026年9月1日开始施行。

（3）GCP经国务院药品监督管理部门批准或者备案，为研制药品而进行的药物临床试验。药物临床试验的相关活动应当遵守本规范。

2、GCP由谁来制订？GCP 实施的目的（宗旨、核心）是什么？

GCP由药品监督管理局制订和颁发。实施的目的是为保证药物临床试验过程规范，保护试验参与者的权益和安全，确保数据和结果科学、真实、可靠。

2026年版GCP修订的核心理念：质量源于设计、符合目的，风险相称

3、临床试验：

指以人体（患者或健康临床参与者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

4、试验方案：

指说明临床试验目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。

试验方案通常还应当包括临床试验的背景和理论基础，该内容也可以在其他参考文件中给出。试验方案包括方案及其修订版。

5、研究者手册：

指与开展临床试验相关的试验用药品的临床和非临床研究资料汇编。

它主要包括试验用药品的化学、药学、毒理学、药理学和临床（包括既往的和正在进行的试验）的资料和数据。研究者手册的目的是帮助研究者和其团队成员了解试验用药品的特性和临床试验的潜在风险，以确保临床试验的科学性和临床参与者的安全性。

6、伦理审查委员会：

指由医学、科学及非科学背景人员独立组成，其职责是通过独立地审查、同意、跟踪审查试验方案及相关文件、获得和记录临床参与者知情同意所用的方法和材料等，确保临床参与者的权益、安全受到保护。

7、研究者:

指实施临床试验并对临床试验质量及临床参与者权益和安全负责的试验现场的负责人。

主要研究者，是药物临床试验机构临床试验研究团队的负责人，对临床试验实施过程中试验现场试验参与者的权益、安全及临床试验数据可靠性负责。PI原则上不得授权的事项（临床试验决策、关键确认、正式报告）。

8、申办者：

指负责临床试验的发起、管理和提供临床试验经费的个人、组织或机构。申办者作为临床试验相关活动的最终责任人，应当把保护试验参与者的权益和安全以及数据的可靠性作为临床试验的基本考虑。

9、合同研究组织（CRO）：

指通过签订合同授权，执行申办者或者研究者在临床试验中的某些职责和任务的单位。   

10、临床研究现场管理组织（SMO）:

为临床试验机构提供CRC服务。

11、病例报告表（CRF)：

指按照试验方案要求设计，向申办者报告的记录临床参与者相关信息的纸质或者电子文件。

12、临床监查员（CRA)：

由申办者任命并对申办者负责的具备相关知识的人员，其任务是监查和报告试验的进行情况和核实数据。

13、临床研究协调员（CRC)：

主要职责是在临床试验过程中协助研究者完成非医学判断的事务性工作。可为研究者预约及接待临床参与者，填写病例报告表、收集和保存文件。

14、试验参与者：

试验参与者，即受试者，指参加药物临床试验的个体，预期将接受试验药物或者纳入对照组。

临床参与者鉴认代码：指临床试验中分配给临床参与者以辩识其身份的唯一代码。研究者在报告临床参与者出现的不良事件和其他与试验有关的数据时，用该代码代替临床参与者姓名以保护其隐私。

15、知情同意（IC）:

指告知临床参与者可影响其做出参加临床试验决定的各方面情况后，确认自愿同意参加临床试验的过程。该过程应当以书面的、签署姓名和日期的知情同意书（ICF）作为文件证明。

16、试验用药品:

指用于临床试验的试验药物、对照药品。

17、对照药品：

指临床试验中用于与试验药物参比对照的其他研究药物、已上市药品或者安慰剂。

18、源文件：

指临床试验中产生的原始记录、文件和数据，如医院病历、医学图像、实验室记录、备忘录、临床参与者日记或者评估表、发药记录、仪器自动记录的数据、缩微胶片、照相底片、磁介质、X光片、临床参与者文件，药房、实验室和医技部门保存的临床试验相关的文件和记录，包括核证副本等。

源文件包括了源数据，可以以纸质或者电子等形式的载体存在。

19、源数据：

指临床试验中的原始记录或者核证副本上记载的所有信息，包括临床发现、观测结果以及用于重建和评价临床试验所需要的其他相关活动记录。

20、核证副本：

指经过审核验证，确认与原件的内容和结构等均相同的复制件，该复制件是经审核人签署姓名和日期，或者是由已验证过的系统直接生成，可以以纸质或者电子等形式的载体存在。

21、弱势临床参与者：

指维护自身意愿和权利的能力不足或者丧失的临床参与者，其自愿参加临床试验的意愿，有可能被试验的预期获益或者拒绝参加可能被报复而受到不正当影响。包括：研究者的学生和下级、申办者的员工、军人、犯人、无药可救疾病的患者、处于危急状况的患者，入住福利院的人、流浪者、未成年人和无能力知情同意的人等。

22、公正见证人：

是指与临床试验无关,不受临床试验相关人员不公正影响的个人,在临床参与者或者其监护人无阅读能力时，作为公正的见证人,阅读知情同意书和其他书面资料,并见证知情同意。

23、监查：

指监督临床试验的进展，并保证临床试验按照试验方案、标准操作规程和相关法律法规要求实施、记录和报告的行动。（由申办方派出）

24、稽查：

指对临床试验相关活动和文件进行系统的、独立的检查，以评估确定临床试验相关活动的实施、试验数据的记录、分析和报告是否符合试验方案、标准操作规程和相关法律法规的要求。（由申办方或第三方派出）

25、检查：

指药品监督管理部门对临床试验的有关文件、设施、记录和其他方面进行审核检查的行为，检查可以在试验现场、申办者或者合同研究组织所在地，以及药品监督管理部门认为必要的其他场所进行。（由药监局派出）

26、标准操作规程(SOP)：

指为保证某项特定操作的一致性而制定的详细的书面要求。

27、中央随机：

在多中心临床试验中，各个中心的随机化分配和药物配给集中由一个网络平台来安排和实施，称为中央随机化系统。

28、什么是盲底?盲底如何保存?

盲底是在临床试验中采用随机化方法确定每个临床参与者接受试验组或对照组的随机安排，即临床参与者的详细分组情况。

盲底一般采用电子文件或书面文件形式予以保存，分别由申办者、主要研究者及统计单位保存。

双盲试验中每个盲底中有三个信封：①药物编号盲底，供药物编码用；②第一次揭盲盲底；③第二次揭盲盲底。

29、何谓揭盲?

在盲法试验结束后，需要进行试验药和对照药的疗效及安全性比较，这时候就需要知道临床参与者具体使用的是哪个组别的药物，这个过程叫做揭盲。

30、何时揭盲?何谓一次揭盲、二次揭盲?

在全部临床试验完成，资料收集齐全并全部上交至组长单位统计部门后进行揭盲。

一次揭盲是指在盲态审核后，对数据进行锁定，不可再做修改，进行第一次揭盲，此次揭盲只列出每个临床参与者所属的处理组别(如A 组或B 组)而并不标明哪一个为试验组或对照组，交由 生物统计学专业人员输人计算机，与数据文件进行连接后，进行统计分析。

二次揭盲是指在统计分析完成和临床试验总结报告完成后，在总结会上进行第二次揭盲，以明确各组所接受的治疗药物是试验药还是对照药。

31、紧急揭盲：

在紧急情况下（SAE）, 医生需知道病人所用的药物以便进行抢救，而拆封存有盲底的应急信封的行为。揭盲的病例为脱落病例。

32、破盲：

当研究人员未遵循盲态保持操作要求，在进行疗效和安全性评估前主观故意或意外事件导致盲态研究人员未按《盲态保持操作规程》相关要求，获知了研究参与者用药组别信息。

双盲指临床试验中临床参与者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、监査人员及统计分析人员都不知道治疗分配程序，即哪一个病例分入哪一组别。

33、什么是双盲？双盲双模拟技术？

双盲指临床试验中临床参与者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、监査人员及统计分析人员都不知道治疗分配程序，即哪一个病例分入哪一组别。

在双盲试验中，当试验药与对照药剂型不相同时,为达到双盲试验的目的必须使用双模拟技术。例如,假设要比较一种剂型为片剂的药物和另一种剂型为胶囊的药物,为了使试验按双盲的方式进行,临床参与者每次服药时，必须要同时服一片药片和一粒胶囊。被分配用药片治疗的临床参与者(甲组)每次要服一片活性药片和一粒安慰剂胶囊。而分配用胶囊治疗的临床参与者(乙组)则每次要服一片安慰剂药片和一粒活性胶囊。利用该技术可以使临床参与者和研究者均不知道每个临床参与者得到的是何种治疗。该技术常用于对照临床试验中,称为双盲双模拟技术。

34、临床试验的分期？

①I期临床试验（临床药理学研究）：

初步的临床药理学及人体安全性评价试验。即观察人体(主要为健康志愿者)对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。病例数要求20—30例。药代动力学研究与耐受性试验18~45岁,生物等效性试验18周岁以上。

②II期临床试验（探索性研究/初步探索有效剂量和适应症）：

治疗作用初步评价阶段。即初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。病例数要求100例。

③III期临床试验（确证性研究）：

治疗作用确证阶段。即进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。病例数要求300例。

④IV期临床试验（上市后研究）：

新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应；评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系及改进给药剂量等。病例数要求2000例。

其中，Ⅱ期、Ⅲ期、IV期临床试验人选年龄界限为18~65岁。

35、不良事件（Adverse Event，AE）：

指临床参与者接受试验用药品后出现的所有不良医学事件，可以表现为症状体征、疾病或者实验室检查异常，但不一定与试验用药品有因果关系。

36、严重不良事件（Serious Adverse Event，SAE）：

指临床参与者接受试验用药品后出现死亡、危及生命、永久或者严重的残疾或者功能丧失、临床参与者需要住院治疗或者延长住院时间，以及先天性异常或者出生缺陷等不良医学事件。

（附：对于虽然可能不会立即危及生命、导致死亡或住院，但可能损害试验参与者或可能需要干预以防止严重后果发生的重要医学事件（参见 ICH E2A 和 E19），通常应被视为严重不良事件。）

药物不良反应（Adverse Drug Reaction，ADR），指临床试验中发生的任何与试验用药品可能有关的对人体有害或者非期望的反应。试验用药品与不良事件之间的因果关系至少有一个合理的可能性，即不能排除相关性。

37、可疑且非预期严重不良反应（Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction，SUSAR）：

指临床表现的性质和严重程度超出了试验药物研究者手册、已上市药品的说明书或者产品特性摘要等已有资料信息的可疑并且非预期的严重不良反应。

可疑且非预期严重不良反应（SUSAR）：满足可疑、非预期 和严重三个标准的不良反应。

可疑：存在由药物引起不良反应的合理可能性。

非预期：不良反应的性质或严重程度同已有的药品信息 （例如研究者手册或按照适用监管要求的其替代文件;参见RSI）不符。

严重：见SAE 的定义。

38、药物不良反应（ADR）：

指临床试验中发生的任何与试验用药品可能有关的对人体有害或者非期望的反应。试验用药品与不良事件之间的因果关系至少有一个合理的可能性，即不能排除相关性。